Przełom w terapii opartych na mRNA – odkrycie polskich naukowców

Terapie z użyciem mRNA w ciągu ostatnich kilku lat stały się jednym z najczęściej omawianych tematów w świecie medycyny. To dzięki nim możliwe było szybkie opracowanie szczepionek przeciwko COVID-19, a obecnie znajdują one zastosowanie w onkologii, chorobach zakaźnych oraz chorobach rzadkich. Jednak naukowcy od dawna zmagali się z problemem niestabilności cząsteczek mRNA, która ograniczała skuteczność i bezpieczeństwo terapii.

Największy jak dotąd przełom w tej dziedzinie udało się osiągnąć polskim badaczom z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej (IIMCB) w Warszawie, którzy opisali nowy mechanizm zwiększający stabilność mRNA. Ich odkrycie zostało opublikowane w prestiżowym czasopiśmie „Nature”, co stanowi wyjątkowe wyróżnienie i dowód na znaczenie polskiej nauki w światowej biotechnologii.

Czym są i dlaczego są tak ważne?

mRNA (messenger RNA) to cząsteczka, która przenosi informację genetyczną z DNA do rybosomów, gdzie powstają białka. Wykorzystując ten naturalny proces, naukowcy opracowali sposób na tworzenie leków i szczepionek, które uczą organizm produkować własne białka ochronne lub terapeutyczne.

To technologia, która:

pozwala szybko opracowywać szczepionki przeciwko nowym wirusom,
daje nadzieję na personalizowane leczenie nowotworów,
umożliwia terapię chorób rzadkich, w których tradycyjne leczenie jest nieskuteczne.

Problemem jednak zawsze była nietrwałość mRNA – cząsteczki szybko ulegają degradacji, przez co lek działa krócej, a jego skuteczność spada.

Na czym polega polskie odkrycie?

Zespół kierowany przez prof. Andrzeja Dziembowskiego i dr. hab. Seweryna Mroczka odkrył, że enzym TENT5A odgrywa kluczową rolę w wydłużaniu tzw. ogona poli(A) w mRNA.

Ogon poli(A) to fragment cząsteczki, który decyduje o jej stabilności i możliwości translacji. Dotychczas sądzono, że ten ogon tylko ulega skracaniu, a jego rola sprowadza się wyłącznie do ochrony przed degradacją. Polscy naukowcy wykazali jednak, że TENT5A potrafi ten ogon wydłużać, co znacząco zwiększa trwałość mRNA.

W praktyce oznacza to, że leki i szczepionki oparte na mRNA mogą być bardziej skuteczne, działać dłużej i wymagać mniejszych dawek.

Znaczenie dla medycyny i pacjentów

To odkrycie może zmienić przyszłość terapii mRNA w kilku kluczowych obszarach:

Onkologia – możliwe stanie się tworzenie skuteczniejszych szczepionek przeciwnowotworowych, które będą aktywować układ odpornościowy do walki z rakiem.
Choroby zakaźne – dzięki większej stabilności mRNA naukowcy będą mogli opracować lepsze szczepionki na HIV, gruźlicę czy nowe warianty wirusów.
Choroby rzadkie – wydłużenie działania otworzy drogę do terapii „szytych na miarę”, skierowanych do pacjentów z unikalnymi mutacjami genetycznymi.

Eksperci zwracają uwagę, że stabilność mRNA to od lat jedno z największych wyzwań dla firm takich jak Moderna czy BioNTech, które inwestują miliardy dolarów w rozwój tej technologii. Odkrycie polskich naukowców wpisuje się w globalny trend i może być podstawą do współpracy z największymi koncernami farmaceutycznymi.

Polska na mapie światowej biotechnologii

Publikacja w „Nature” ma nie tylko znaczenie naukowe, ale także prestiżowe. To pierwsza od wielu lat praca z dziedziny nauk o życiu, która została przygotowana wyłącznie przez polskie instytucje naukowe (IIMCB, Uniwersytet Warszawski, Warszawski Uniwersytet Medyczny, Instytut Biochemii i Biofizyki PAN).

Badania były możliwe dzięki wsparciu Narodowego Centrum Nauki, a także funduszom z Krajowego Planu Odbudowy, które pozwoliły na stworzenie nowoczesnej infrastruktury badawczej. W ramach projektu IN-MOL-CELL zakupiono unikatowy sprzęt umożliwiający badania nad cząsteczkami RNA.

Kontekst międzynarodowy

W laboratoriach na całym świecie prowadzi się intensywne prace nad optymalizacją mRNA. Stosuje się m.in.:

modyfikacje nukleozydów (np. pseudourydyna, 1-metylopseudourydyna),
ulepszanie regionów UTR (5’ i 3’),
algorytmy komputerowe projektujące najbardziej stabilne sekwencje.

Badania prowadzone przez polski zespół wnoszą do tego globalnego wysiłku coś wyjątkowego – wskazują, że enzymy naturalnie obecne w komórkach mogą zwiększać jego stabilność, co otwiera zupełnie nową ścieżkę badań.

FAQ – najczęściej zadawane pytania

Czy terapie mRNA są bezpieczne?
Tak. Badania kliniczne i doświadczenia ze szczepionkami pokazują, że są bezpieczne. Odkrycie polskich naukowców ma je dodatkowo wzmocnić.

Na co stosuje się terapie mRNA?
Na nowotwory, choroby zakaźne, choroby rzadkie oraz w przyszłości w medycynie regeneracyjnej.

Dlaczego odkrycie TENT5A jest ważne?
Bo pokazuje, że można naturalnie zwiększać stabilność, a to oznacza bardziej skuteczne i długotrwałe terapie.

Podsumowanie

Polscy naukowcy odkryli mechanizm, który może zrewolucjonizować przyszłość terapii mRNA. Dzięki enzymowi TENT5A cząsteczki mRNA stają się stabilniejsze, co zwiększa ich skuteczność i otwiera nowe możliwości w leczeniu chorób nowotworowych, zakaźnych i rzadkich.

To odkrycie nie tylko stawia Polskę na mapie światowej biotechnologii, ale także daje nadzieję pacjentom, dla których mRNA może być jedyną realną szansą na skuteczną terapię.

Źródła:
Nature – publikacja polskich naukowców
Arxiv – modele optymalizacji mRNA
NCN – komunikat o odkryciu
Science in Poland – o przełomie mRNA
Research in Poland – opis badań